2025年1月14日，我院造血干细胞移植病区又迎来了一个振奋人心的时刻——医院首例接受非亲缘不全相合异基因造血干细胞移植的重型地中海贫血患儿顺利康复出院。这位12岁的患儿自出生起便在我院被确诊为重型地中海贫血，长期以来依赖每月定时输血以维持生命活动和生长发育。

鉴于患儿家属中未能找到合适的造血干细胞供者，为了彻底治愈这一顽疾，我院造血干细胞移植病区主任王小超教授团队决定在中华骨髓库中广泛寻找潜在的供者。经过长达半年的不懈努力，团队终于找到了一位与患儿HLA配型不全相合的自愿捐献者。

在进行了详尽的移植前体检和充分准备后，我院造血干细胞移植病区决定对患儿实施这一具有挑战性的非血缘不全相合异基因造血干细胞移植手术。2024年12月，患儿在净化层流病房内接受了清髓性预处理，并于12月9日成功回输了来自捐献者的造血干细胞。

由于患儿与供者之间的HLA配型存在不完全匹配的情况，干细胞回输后，患儿相继出现了一些不适。然而，在我院造血干细胞移植专家团队的精心治疗和悉心照料下，患儿成功克服了这些严峻挑战，移植手术取得了圆满成功，并顺利康复出院。

异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）作为根治重型地中海贫血的有效手段，其供体选择对于提高患者预后具有至关重要的作用。尽管HLA全相合同胞供者（MSD）和非亲缘供者（MUD）在传统上被视为首选供体，但在实际临床中，仍有大量患者难以找到合适的供者。因此，HLA不全相合的无关供者（MMUD）移植逐渐成为了一个重要的替代方案。

近年来，随着造血干细胞移植方案的不断优化和免疫抑制剂的广泛应用，MMUD移植的结局已显著改善。尽管MMUD移植仍面临植入失败、移植后严重排斥反应等难题，但我院此次成功案例无疑为更多重型地贫患儿带来了生的希望。

据我院造血干细胞移植病区主任王小超教授介绍，非亲缘不全相合造血干细胞移植因供受者间无血缘关系且HLA配型不完全匹配，手术难度极大。此次患儿成功康复出院不仅标志着我院在造血干细胞移植技术领域取得了新的突破，也大大提升了重型地贫患儿接受移植治疗的可能性。（文图/乃官业 审核/刘东亮 王东栋）